«Se ha propuesto el ensayo con humanos, pero quedan años para que se haga»
«Desde el Ibbtec hemos comprobado que el proceso es seguro y no altera el ADN»
El tratamiento de algunas enfermedades genéticas como la cirrosis hepática o el enfisema pulmonar pasa irremediablemente por un trasplante. Al menos hasta ahora. Un grupo de científicos de todo el mundo, liderados por la Universidad de Cambridge y del Instituto Wellcome Trust Sanger, ambos del Reino Unido, han hallado, tal y como recoge la prestigiosa revista 'Nature', una posible alternativa a la implantación de un nuevo órgano por medio de la terapia génica. En este hallazgo también han participado los cuatro investigadores del Servicio de Genómica del Instituto de Biomedicina y Biotecnologia de Cantabria (Ibbtec), centro mixto de la Universidad y del CSIC. Y Ignacio Varela es uno de ellos.
-¿En qué consiste la investigación en la que ha participado el centro cántabro y qué puede ser la alternativa para los trasplantes en algunas enfermedades?
-Se trata de una investigación en la que han participado científicos de todo el mundo y que, efectivamente, demuestra que la terapia génica puede ser una alternativa para tratar muchas síndromes genéticos, como la cirrosis o en enfisema pulmonar. También podría aplicarse en otros órganos, como el páncreas.
-¿Qué es la terapia génica?
-Consiste en extraer las células del tejido enfermo de alguno de los pacientes con estas enfermedades y modificarlas en el laboratorio y cuando ya están sanas volverlas a introducir en este tejido.
-Así explicado parece muy sencillo, pero los científicos llevan varios años investigando esta terapia y hay quien dice que nunca se va a poder aplicar en los seres humanos.
-De momento, está todavía en el rango teórico y no se aplica a personas, pero promete ser una alternativa realmente eficaz en el tratamiento de estas enfermedades genéticas. Es cierto que para que esto sea posible es necesario que se den varias circunstancias, por ejemplo, que se emplee en una enfermedad genética relativamente simple y que esa modificación se pueda reparar fácilmente en el laboratorio. Es decir, que las nuevas células, ya reparadas, y en un pequeño número, sean capaces de reparar la enfermedad. Pero hasta esta investigación ese proceso tenía muchos efectos secundarios que no eran buenos para los pacientes, y de ahí nace la polémica.
-¿Entonces con esta investigación que ha liderado el instituto británico se ha acabado con esos efectos secundarios?.
-La investigación plantea una estrategia novedosa y moderna para alterar las células en el laboratorio y reparar el daño de una manera limpia y sin alteraciones secundarias. Es un primer paso y facilita que se pueda seguir investigando en esta posible aplicación de las terapias génicas. Con este trabajo se ha solucionado uno de los mayores problemas de esta técnica, pero todavía quedan otros.
-¿Cuándo se usarán estas técnicas en los seres humanos?
-Aún quedan problemas por solventar antes de que tengan aplicaciones en las personas. A raíz del resultado de esta investigación alguno de los investigadores de Cambridge ha propuesto en Inglaterra que se haga un ensayo clínico con seres humanos, para ver si la terapia funciona y la tecnología utilizada es segura. Sin embargo, y por desgracia, creo que de aquí a que se pueda llegar aplicar de manera rutinaria faltan bastantes años.
-Este experimento se ha centrado exclusivamente en la cirrosis y el enfisema pulmonar, pero ¿esta nueva técnica podría aplicarse a otras enfermedades?
-La investigación se centró en una enfermedad genética y hereditaria que produce cirrosis hepática. Debe quedar claro que no todas las cirrosis tienen este origen y algunas se producen a causa de la bebida. La que fue objeto de la investigación viene dada por una herencia familiar y una deficiencia genética, con un gen muy concreto. Se eligió porque es una de las enfermedades más prevalentes y se conoce bien. Además, el tejido es óptimo para la investigación por su capacidad de regeneración y acepta bien el tratamiento de células de manera externa. Además, actualmente este tipo de cirrosis sólo tiene solución por medio de un trasplante, y se ha demostrado en ratones que es eficaz. También se podría aplicar a la diabetes, por ejemplo, pero en contra de la cirrosis, ésta se puede tratar con insulina. No hay demanda de una terapia alternativa y por eso se obvió.
-¿Y el enfisema pulmonar?
-Está originado por la misma enfermedad genética. Es la misma deficiencia.
-¿A cuantas personas beneficiará este hallazgo?
-Es una de las enfermedades genéticas que afectan al hígado con más frecuencia. Aún así sólo se registra en una de cada 2.000 personas en el norte de Europa.
-¿En qué ha consistido la participación del Instituto de Biomedicina y Biotecnología de Cantabria?
-Los investigadores de Cambridge contactaron con este centro para que les ayudásemos a comprobar que el proceso que habían empleado es realmente seguro y no altera al ADN. En este instituto tenemos la tecnología necesaria para hacer esa comprobación y así lo hemos constatado. Ha sido un trabajo sencillo que nos ha llevado unos pocos meses.
